2021年中國(guó)核酸藥物行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀、發(fā)展趨勢(shì)及推動(dòng)行業(yè)發(fā)展的對(duì)策建議[圖]

一、核酸藥物種類(lèi)及原理

核酸藥物包括小干擾RNA（siRNA），小激動(dòng)RNA（saRNA），微小RNA（microRNA），信使RNA（mRNA）。

mRNA疫苗原料為信使RNA，單鏈，不需要進(jìn)入細(xì)胞核，無(wú)外源基因片段整合到基因組的風(fēng)險(xiǎn)。mRNA進(jìn)入細(xì)胞后轉(zhuǎn)染后生成的蛋白就有更好的構(gòu)象和活性。且mRNA疫苗好生產(chǎn)、成本低，可通過(guò)簡(jiǎn)單的復(fù)制模板快速獲得。而因?yàn)閱捂溄Y(jié)構(gòu)，mRNA非常脆弱，易被體內(nèi)的酶降解。分子量大，親水性強(qiáng)，是小分子藥物的上千倍。影響mRNA成藥性的關(guān)鍵就是載體和輸送技術(shù)。mRNA疫苗需要特殊的修飾和遞送系統(tǒng)，以實(shí)現(xiàn)細(xì)胞內(nèi)表達(dá)。自身攜帶負(fù)電荷，難以通過(guò)細(xì)胞膜進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)。

核酸藥物的原理

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開(kāi)發(fā)mRNA疫苗難點(diǎn)有兩個(gè)：1、規(guī)避專(zhuān)利設(shè)計(jì)可電離陽(yáng)離子脂質(zhì)及脂質(zhì)的工業(yè)化生產(chǎn)；2、工業(yè)生產(chǎn)設(shè)備。

開(kāi)發(fā)mRNA疫苗難點(diǎn)

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二、核酸藥物行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

核酸藥物是具有特定堿基序列的藥物,包括寡聚核苷酸藥物、核酸適配體藥物和核酸疫苗.目前核酸藥物已被廣泛用于基礎(chǔ)研究,疾病的臨床診斷和治療，如腫瘤、感染性疾病、血液病及神經(jīng)退行性疾病等。

近年來(lái)，我國(guó)大力鼓勵(lì)創(chuàng)新藥物研發(fā)，藥品優(yōu)先評(píng)審、藥品上市許可人制度等重磅政策頻出，有力地促進(jìn)了我國(guó)創(chuàng)新藥行業(yè)的發(fā)展。

核酸藥物行業(yè)相關(guān)政策

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相關(guān)報(bào)告：智研咨詢(xún)發(fā)布的《2022-2028年中國(guó)核酸藥物行業(yè)市場(chǎng)全景調(diào)查及發(fā)展趨勢(shì)分析報(bào)告》

新冠疫情加速了RNA藥物的上市，隨著遞送技術(shù)的發(fā)展和RNA藥物形式的多樣化發(fā)展，核酸藥物已經(jīng)開(kāi)啟繁榮發(fā)展的時(shí)代，也被稱(chēng)為繼化學(xué)藥、抗體藥后的第三代藥物。

核酸藥物包括mRNA、反義寡核苷酸、環(huán)形RNA、非編碼RNA、核酶、脫氧核酶、小干擾RNA(siRNA)和微小RNA(miRNA)等多種形式。

目前，全球獲批的核酸藥物有14款，獲得FDA的緊急使用授權(quán)的有2種mRNA疫苗，除此之外，還有眾多核酸藥物在臨床試驗(yàn)中，預(yù)計(jì)隨著核酸藥物技術(shù)的不斷改進(jìn)和對(duì)遺傳調(diào)控的深入理解，未來(lái)核酸藥物會(huì)有更加長(zhǎng)足的發(fā)展，并在傳染病以外的疾病領(lǐng)域也會(huì)有所突破。

全球獲批的核酸藥物

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mRNA疫苗為有效應(yīng)對(duì)COVID-19疫情，mRNA疫苗的研發(fā)被提上日程，也取得了較大進(jìn)展。截至2020年底，獲得美國(guó)FDA緊急使用授權(quán)的兩款疫苗均為mRNA疫苗。BNT162b2和mRNA-1273在Ⅲ期臨床試驗(yàn)中顯示對(duì)COVID-19的保護(hù)效力分別達(dá)到95.0%和94.1%，主要不良反應(yīng)為輕中度，嚴(yán)重不良事件發(fā)生率較低，初步表明疫苗具有較高的有效性和安全性。

全球mRNA疫苗獲授權(quán)情況

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近年來(lái)，在一系列創(chuàng)新型企業(yè)帶動(dòng)下，我國(guó)原創(chuàng)新藥研發(fā)取得了一系列新進(jìn)展。艾博生物、藍(lán)鵲生物和斯微生物等積極致力于mRNA藥物/疫苗的研發(fā)，2020年6月，艾博生物聯(lián)合軍事醫(yī)學(xué)研究院、云南沃森生物共同研制的針對(duì)COVID-19的mRNA疫苗(ARCoV)獲批臨床試驗(yàn)，是國(guó)內(nèi)第一個(gè)獲得批準(zhǔn)的mRNA疫苗，現(xiàn)已進(jìn)入II期臨床階段。

截至2020年12月我國(guó)核酸藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

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核酸藥物領(lǐng)域是近兩年增長(zhǎng)最快的生物醫(yī)藥細(xì)分領(lǐng)域。近年來(lái)，中國(guó)國(guó)內(nèi)資本市場(chǎng)也繼續(xù)深化對(duì)核酸藥物的布局，投融資事件有了大幅的增長(zhǎng)。2021年中國(guó)核酸藥物市場(chǎng)投融資事件45起，同比增長(zhǎng)114.3%。

2018-2021年中國(guó)核酸藥物市場(chǎng)投融資數(shù)量及增長(zhǎng)

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2020年中國(guó)核酸藥物市場(chǎng)投融資金額為108.1億元，同比增長(zhǎng)1701.7%；2021年中國(guó)核酸藥物市場(chǎng)投融資金額為150.5億元，同比增長(zhǎng)39.2%。

2018-2021年中國(guó)核酸藥物市場(chǎng)投融資金額及增長(zhǎng)

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近年來(lái)，生物醫(yī)藥細(xì)分領(lǐng)域融資熱度增長(zhǎng)最快的是核酸藥物領(lǐng)域，mRNA疫苗在疫情中出色的表現(xiàn)吸引了大量投資人的關(guān)注。其中，艾博生物mRNA疫苗在2021年11月29日獲得C+輪3億美元的融資。

中國(guó)核酸藥物領(lǐng)域國(guó)內(nèi)融資事件

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三、核酸藥物的發(fā)展趨勢(shì)及推動(dòng)行業(yè)發(fā)展的對(duì)策建議

核酸藥物以其療效顯著、開(kāi)發(fā)周期短成為臨床用藥和新藥市場(chǎng)的熱點(diǎn)。我國(guó)原創(chuàng)新藥起步較晚，當(dāng)前新藥獲批上市不多，但依托國(guó)內(nèi)頂尖研究力量和一大批創(chuàng)新型研發(fā)企業(yè)砥礪奮進(jìn)，已有多款新藥處于臨床試驗(yàn)和臨床前階段。2021年，我國(guó)開(kāi)啟“十四五”踏上新征程，面向人民生命健康的重大需求，圍繞核酸藥物前沿關(guān)鍵技術(shù)難點(diǎn)，匯聚企業(yè)、高校和科研院所等多元?jiǎng)?chuàng)新主體的強(qiáng)大力量，圍困我國(guó)核酸藥物研發(fā)的靶向性差、脫靶效應(yīng)和穩(wěn)定性差等瓶頸問(wèn)題有望加快解決。

核酸藥物的發(fā)展趨勢(shì)及推動(dòng)行業(yè)發(fā)展的對(duì)策建議

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