一、血友病定義及類別
血友病為一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障礙,凝血時(shí)間延長(zhǎng),終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向,重癥患者沒(méi)有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血。
血友病的類別
1 | 血友病A(血友病甲) | 即因子Ⅷ促凝成分(Ⅷ:C)缺乏癥,也稱AGH缺乏癥,是一種性聯(lián)隱性遺傳疾病,女性傳遞,男性發(fā)病。 |
2 | 血友病B(血友病乙) | 即因子Ⅸ缺乏癥,又稱PTC缺乏癥、凝血活酶成分缺乏癥,亦為性聯(lián)隱性遺傳,其發(fā)病數(shù)量較血友病A少。血友病B患者的出血癥狀多數(shù)較輕。 |
3 | 血友病C(血友病丙) | 即因子Ⅺ(FⅪ)缺乏癥,又稱PTA缺乏癥、凝血活酶前質(zhì)缺乏癥。為常染色體不完全隱性遺傳,男女均可患病,是一種罕見(jiàn)的血友病。 |
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二、血友病患病人數(shù)分析
智研咨詢發(fā)布的《2020-2026年中國(guó)血友病藥物行業(yè)市場(chǎng)專項(xiàng)調(diào)查及投資盈利預(yù)測(cè)報(bào)告》顯示:15~20/10萬(wàn)男孩中有發(fā)病,此發(fā)病率在所調(diào)查的不同的種族和地域之間沒(méi)有差異。發(fā)病率以血友病A最多占85%,血友病B占15%,血友病C較少見(jiàn)。
2014-2018年全球血友病患病人數(shù)從2014年的73.32萬(wàn)人增長(zhǎng)至2018年的77.36萬(wàn)人,其中2018年甲型血友病患病人數(shù)達(dá)64.47萬(wàn)人,同比2017年增加1.19萬(wàn)人;乙型血友病患病人數(shù)達(dá)12.89萬(wàn)人,同比2017年增加了0.23萬(wàn)人。
2014-2018年全球血友病患病人數(shù)
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我國(guó)血友病患病人數(shù)眾多并呈現(xiàn)增長(zhǎng)趨勢(shì),2014年,我國(guó)血友病患者人數(shù)為13.7萬(wàn),其中約85%為甲型血友病患者。2018年中國(guó)血友病患病人數(shù)達(dá)14萬(wàn)人,其中甲型血友病患病人數(shù)11.9萬(wàn)人,同比2017年增加了0.08萬(wàn)人;乙型血友病患病人數(shù)2.1萬(wàn)人,同比2017年增加了0.01萬(wàn)人。預(yù)計(jì)2025年我國(guó)血友病患者人數(shù)增長(zhǎng)至14.49萬(wàn)。
2014-2018年中國(guó)血友病患病人數(shù)
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2014-2025年中國(guó)血友病患者人數(shù)走勢(shì)預(yù)測(cè)
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三、血友病治療藥物市場(chǎng)規(guī)模情況分析
我國(guó)甲型血友病患者的治療需求并未獲得充分滿足,首先我國(guó)甲型血友病的治療滲透率較低,其次,國(guó)民的人均凝血八因子消耗量低。再次現(xiàn)有凝血八因子使用量亦未能滿足我國(guó)按需治療的市場(chǎng)需求。
我國(guó)甲型血友病的治療滲透率較低。2013年,我國(guó)甲型血友病患者當(dāng)中接受治療的比例只有8.4%,至2017年上述數(shù)字增加至11.2%,遠(yuǎn)低于東歐(49.0%)、美國(guó)(53.7%)、西歐(60.8%)、日本(72.9%)和巴西(77.6%)的治療滲透率比例。
全球甲型血友病治療滲透率對(duì)比情況
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據(jù)統(tǒng)計(jì),2018年全球血友病藥物市場(chǎng)規(guī)模約98.75億美元,其中全球血友病藥物前六大公司分別為Shire、NovoNordisk、Pfizer、Bayer、Sanofi和CSL,合計(jì)占據(jù)全球約96%的市場(chǎng)份額,Shire以38%的市場(chǎng)份額位居第一。
2018年全球血友病用藥市場(chǎng)格局分布
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我國(guó)國(guó)民的人均凝血八因子消耗量低。2017年世界血友病聯(lián)盟登記的我國(guó)國(guó)民人均凝血八因子消耗量?jī)H有0.26IU,遠(yuǎn)低于發(fā)達(dá)國(guó)家(例如,2017年世界血友病聯(lián)盟登記的美國(guó)國(guó)民人均凝血八因子消耗量為9.57IU)和部分發(fā)展中國(guó)家(例如,2017年世界血友病聯(lián)盟登記的俄羅斯國(guó)民人均凝血八因子消耗量為6.89IU)的人均凝血八因子消耗量。
2017年全球人均凝血因子VIII使用量情況
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我國(guó)甲型血友病以按需治療為主,現(xiàn)有凝血八因子使用量亦未能滿足我國(guó)按需治療的市場(chǎng)需求。2017年,中國(guó)18歲以上與18歲及以下患者選擇預(yù)防治療的比例分別為10%與29%;結(jié)合我國(guó)2017年國(guó)民人均凝血八因子消耗量(約為0.26IU/人)、我國(guó)中間型和重型甲型血友病患者人數(shù)(約為7.14萬(wàn)人)、患者人均年化使用量(7.5萬(wàn)IU)等數(shù)據(jù)推算,我國(guó)每年需要53.5億IU凝血八因子才能滿足按需治療的需求,我國(guó)現(xiàn)有凝血八因子使用量亦并未滿足我國(guó)按需治療的市場(chǎng)需求。如逐漸開(kāi)始使用預(yù)防治療方案并在患者中進(jìn)一步推廣,未來(lái)的市場(chǎng)需求將進(jìn)一步增加。
我國(guó)血友病藥物市場(chǎng)由2014年的3.7億元增長(zhǎng)至2018年的12.4億元,預(yù)計(jì)至2023年達(dá)到55.2億,至2025年達(dá)到93.3億元。預(yù)計(jì)至2030年達(dá)到141.0億元。在很多成熟市場(chǎng),血源性凝血八因子藥物已退出市場(chǎng),血友病的治療需求由重組凝血八因子滿足。
2014-2025年中國(guó)血友藥物市場(chǎng)規(guī)模走勢(shì)
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