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基因治療

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細(xì)胞基因治療CDMO行業(yè)研究:創(chuàng)新技術(shù)細(xì)胞基因治療CDMO未來(lái)可期

1、細(xì)胞基因(CGT)療法從根治愈疾病,技術(shù)先進(jìn)剛需強(qiáng)烈:基因治療的核心在于精準(zhǔn)打擊了疾病根源——異常DNA,是一種根本性的治療策略。如同小分子藥物、抗體藥物引領(lǐng)生物醫(yī)藥的前兩次產(chǎn)業(yè)變革,基因治療連續(xù)多年被評(píng)為《Nature》年度具有重大影響的生物技術(shù),預(yù)計(jì)將引領(lǐng)生物醫(yī)藥的第三次產(chǎn)業(yè)變革。

科學(xué)家定向開(kāi)發(fā)新的基因遞送載體用于基因治療

近日,發(fā)表在《Cell》上的一項(xiàng)題為“Directed evolution of a family of AAV capsid variants enabling potent muscle-directed gene delivery across species”的研究中,來(lái)自美國(guó)布羅德研究所和哈佛大學(xué)等研究機(jī)構(gòu)的研究人員開(kāi)發(fā)出一個(gè)新的腺相關(guān)病毒(AAV)家族作為基因遞送載體用于基因治療。

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