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獲得性血友病藥物治療
近年來，中國獲得性血友?。ˋHA）藥物治療行業(yè)在政策支持、技術進步和市場需求的推動下，取得了顯著的發(fā)展。2024年，中國獲得性血友病藥物治療行業(yè)市場規(guī)模為86.12億元，同比增長25.34%。一方面，隨著醫(yī)療技術的進步和診療水平的提高，越來越多的獲得性血友病患者得到了及時有效的治療，從而帶動了治療藥物市場的快速發(fā)展。另一方面，政府政策的支持和醫(yī)保覆蓋范圍的擴大，降低了患者的經濟負擔，提高了藥物的可及性，進一步推動了市場規(guī)模的擴大。
核酸藥物
截至2023年年末，全球核酸藥物領域取得了顯著進展，共有19款核酸藥物獲批上市，其中包括9款ASO藥物和7款RNAi藥物。2023年，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準了4款小核酸藥物，具體包括siRNA藥物Rivfloza（vutrisiran）、反義核酸ASO藥物tofersen、eplontersen以及核酸適配體Aptamer藥物Izervay。然而，2023年全球核酸藥物市場規(guī)模為1558.28億元人民幣，同比下降62.36%。這一下降趨勢的形成原因，主要與新冠疫情逐漸常態(tài)化管理以及疫苗接種率的上升有關，導致mRNA新冠疫苗的需求量大幅減少，進而影響了相關產品的銷售額。
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?；撬嶙鳛橐环N含硫的非蛋白質氨基酸，已經被證實有增強免疫力作用，如今已經被廣泛應用在食品、醫(yī)藥等行業(yè)。隨著人們生活水平的提高、保健意識的增強，?；撬嵝袠I(yè)需求量不斷增長，進而推動企業(yè)不斷擴大生產。數據顯示，2017-2021年中國牛磺酸行業(yè)產量保持穩(wěn)定增長態(tài)勢，但2022年受海外通脹及經濟衰退壓力加大，頭部企業(yè)縮減生產規(guī)模。導致行業(yè)產量小幅下降5.77%至7.67萬噸。2023年，全球通脹水平依然較高，市場疲軟，下游客戶去庫存進展緩慢，加之新的生產廠家進入，行業(yè)內競爭加劇，?；撬醿r格出現大幅下滑，與上年相比降幅超過30%。2023年中國?；撬嵝袠I(yè)產量達到7.94萬噸，同比小幅增長3.52%。
人凝血因子Ⅷ
血友病A患者數量的不斷增加，直接導致了凝血因子Ⅷ需求的顯著上升。在中國市場，為了滿足這一迫切需求，多種重組和血源類凝血因子產品應運而生，并已獲得批準上市。這些產品既有國產也有進口，來自13家不同的企業(yè)。其中，國產重組人凝血因子Ⅷ憑借其更高的安全性和有效性，以及不依賴于血漿供應的優(yōu)勢，逐漸成為了血友病治療的首選。2021年神州細胞的首款國產注射用重組人凝血因子FVIII（SCT800）獲批上市，截至2024年，中國已有3家企業(yè)的注射用重組人凝血因子Ⅷ獲批上市，重組人凝血因子Ⅷ銷量快速增長。這一系列的產品上市，極大地推動了重組人凝血因子Ⅷ銷量的快速增長，進而帶動了整個人凝血因子Ⅷ市場規(guī)模的顯著提升
視神經脊髓炎藥物
鑒于視神經脊髓炎（NMOSD）這一疾病在其自然進程中可能于5至10年內導致患者遭受嚴重的功能損害，且每一次臨床發(fā)作都潛藏著不可逆轉的傷害風險，患者群體對于有效治療方案的渴求尤為迫切，直接推動了相關藥物的高使用率。當前，國內NMOSD治療領域面臨的一個顯著挑戰(zhàn)是，市場上僅有薩特利珠單抗注射液與伊奈利珠單抗注射液兩款進口藥物獲得適應癥批準，而尚未有本土自主研發(fā)的同類產品問世。在此背景下，恒瑞醫(yī)藥研發(fā)的Edralbrutinib片若能順利上市，無疑將是中國視神經脊髓炎治療領域的一項重大突破，預計能有效減輕患者的疾病痛苦，同時憑借其可能帶來的成本效益優(yōu)勢，進一步降低患者的經濟壓力。
多發(fā)性硬化癥治療藥物
多發(fā)性硬化癥是一種影響中樞神經系統(tǒng)的慢性炎癥性疾病，其主要特征為免疫介導的脫髓鞘過程，造成神經功能的多方面損害。這種疾病以神經功能缺失的多灶性表現而著稱，給患者的日常生活和工作帶來了重大挑戰(zhàn)。2023年中國多發(fā)性硬化癥患者總人數達4.99萬人，同比增長7.08%。得益于國家政策的支持、醫(yī)療保障體系的不斷優(yōu)化，以及醫(yī)療科研機構和制藥企業(yè)在新藥研發(fā)、臨床試驗和市場準入方面的持續(xù)努力，公眾對于多發(fā)性硬化癥的認識逐漸加深。同時，醫(yī)保政策對罕見病藥品的覆蓋范圍擴大，有效緩解了患者的經濟壓力，從而提高了治療藥物的可獲得性和使用率，為患者帶來了更多的希望和更廣泛的治療選擇。